La Agencia Europea del Medicamento (EMA) y la Agencia de la Alimentación y el Medicamento de EE UU (FDA, en sus siglas en inglés) ha ampliado la indicación del tratamiento contra la infección crónica por el virus de la hepatitis C (VHC) Glecaprevir/Pibrentasvir (combinación comercializada en España como Maviret®) para incluir a los menores con edades comprendidas entre los 12 y los 17 años de edad.
El medicamento lleva aprobado en Europa y EE UU desde 2017 para el tratamiento de la infección por el VHC en adultos. Se trata de la primera combinación de antivirales de acción directa (DAA, en sus siglas en inglés) con aprobación para uso en menores de edad.
Los DAA han revolucionado el tratamiento de la infección crónica del VHC, que ha pasado de ser una infección crónica solo curable con largos tratamientos basados en interferón, numerosos efectos secundario y tasas de efectividad inferiores al 50% (en algunos genotipos muy por debajo de dicho porcentaje) a ser curable en la práctica totalidad de los tratados tras ciclos de tratamiento cortos con pocos efectos secundarios.
En España, un estudio halló que la prevalencia de anticuerpos frente al VHC en población escolar sería de entre el 0,3% y el 0,7%.
La transmisión vertical en países de nuestro entorno se estima en entre un 5% y un 6% de los hijos de madres con VHC, aunque una parte de ellos (entre un 20 y un 30%) resolverán espontáneamente la infección.
En EE UU, de los aproximadamente tres millones de personas con infección crónica por VHC, unas entre 23.000 y 46.000 personas son menores de edad (alrededor de un 1% del total).
La presente ampliación de las indicaciones de Maviret® pasa a incluir a personas mayores de 12 años –en EE UU también se incluye a aquellas personas menores de 12 años con más de 99 libras de peso (45Kg)- con infección crónica por VHC de cualquier genotipo sin cirrosis hepática o con cirrosis hepática compensada.
La presente decisión se basa en los resultados del estudio DORA, en el que participaron 47 personas con entre 12 y 17 años (mediana de la edad de 14 años) con infección crónica por VHC.
El 79% de los participantes tenían el genotipo 1, el 6% el genotipo 2, el 9% el genotipo 3 y el 6% el genotipo 4.
El 55% de los participantes eran mujeres y el 11% eran de etnia negra.
El 77% no tenían experiencia en tratamientos y el 23% habían sido tratados previamente con terapias basadas en interferón.
El 4% de los participantes presentaban coinfección por el VIH, el peso promedio era de 59 Kg y ninguno de los participantes tenía cirrosis hepática compensada.
El 100% de los participantes obtuvieron respuesta virológica sostenida a las 12 semanas de finalizar el tratamiento (RVS12, sinónimo de curación ).
Los participantes tomaron Glecaprevir/Pibrentasvir durante 8 semanas, a excepción de quienes tenían genotipo 3 y habían experimentado el fracaso de un tratamiento previo basado en interferón, que lo tomaron durante 16 semanas.
La posología finalmente aprobada por las autoridades sanitarias ha sido la misma que en adultos: 8 semanas de tratamiento como pauta general; 16 semanas en personas con genotipo 3 y fracaso previo con tratamientos basados en interferón y 12 semanas en personas con genotipo distinto al 3 y cirrosis hepática compensada.
El perfil de efectos adversos fue bastante favorable y similar al observado en adultos .
Los más frecuentes fueron dolor de cabeza y fatiga.
La presente aprobación abre las puertas al acceso a los DAA a los menores de edad, un grupo poblacional que suele acceder de forma tardía a las novedades terapéuticas.
En los últimos años, para solucionar esta problemática, las agencias reguladoras están promoviendo la realización de estudios en estos grupos de edad durante las fases de investigación clínica previas a la aprobación de fármacos.
Además de la presente aprobación, la EMA ha concedido una ampliación de plazo a la compañía propietaria de Maviret® para que presenten datos clínicos adicionales que puedan permitir la ampliación de la indicación a menores con edades comprendidas entre los 3 y los 12 años de edad.
Website Food and Drug Administration (FDA):
https://www.fda.gov/