Reunión Anual (AACR 2024) y publicado en JAMA.
"Esperamos que estos hallazgos fomenten una mayor comunicación entre pacientes y médicos sobre la incertidumbre que rodea a los medicamentos contra el cáncer aprobados en medidas sustitutivas preliminares y los riesgos y beneficios potenciales de un tratamiento determinado", dijo el autor principal del estudio, Ian Liu MD, JD, MPH, de Brigham and Women's Hospital y la Facultad de Medicina de Harvard en un comunicado de prensa de la AACR.
“Nuestros hallazgos también pueden alentar a los reguladores a examinar la práctica común de convertir aprobaciones aceleradas en regulares basadas en evidencia limitada, a invertir recursos en validar de manera sólida más medidas sustitutas en oncología y a garantizar que todos los ensayos confirmatorios estén equipados para mostrar mejoras en los criterios de valoración que son importantes para los pacientes y sus familias, como la supervivencia general y las medidas de calidad de vida”.
El proceso de aprobación de medicamentos a menudo refleja un tira y afloja entre pacientes que están desesperados por mejores tratamientos, compañías farmacéuticas que aspiran a sacar sus medicamentos al mercado lo antes posible, compañías de seguros que quieren evitar pagar por terapias que no funcionan.
Reguladores laborales y gubernamentales encargados de garantizar que los productos médicos sean seguros y eficaces.
En los primeros años de la epidemia, los activistas contra el SIDA desempeñaron un papel decisivo a la hora de acelerar el acceso al tratamiento.
Gracias a estos esfuerzos, es posible que se conceda una aprobación acelerada a las terapias que se muestran prometedoras basadas en marcadores sustitutos en ensayos en etapa intermedia.
Por ejemplo, en el caso del VIH, la FDA aprueba medicamentos que suprimen la carga viral y aumentan el recuento de células T CD4, sin esperar años para ver si las personas tienen menos probabilidades de morir.
La vía de aprobación acelerada permite la aprobación de medicamentos en investigación que tratan necesidades médicas no satisfechas basándose en medidas sustitutas consideradas "razonablemente probables" para predecir el beneficio clínico.
Hoy en día, la aprobación acelerada se utiliza con mayor frecuencia en oncología, y aproximadamente un tercio de los medicamentos contra el cáncer utilizan esta vía.
Las medidas sustitutas para el tratamiento del cáncer incluyen la tasa de respuesta general (reducción del tumor) y la supervivencia libre de progresión (tiempo hasta la progresión de la enfermedad o la muerte). Pero es posible que estos resultados provisionales no predigan la supervivencia general.
Se espera que las terapias que reciben aprobación acelerada basada en medidas sustitutas se sometan a pruebas adicionales para confirmar que, de hecho, ofrecen beneficios clínicos como una mayor supervivencia o una mejor calidad de vida, y la FDA puede rescindir la aprobación si no están a la altura.
Liu y sus colegas evaluaron si los medicamentos contra el cáncer a los que se les concedió aprobación acelerada demuestran en última instancia un beneficio clínico.
Analizaron datos disponibles públicamente, incluido el sitio web de la FDA, comunicados de prensa de la compañía, ClinicalTrials.gov y artículos de revistas revisados por pares, para identificar medicamentos a los que se les concedió aprobación acelerada entre 2013 y 2023.
Un total de 129 indicaciones de medicamentos contra el cáncer recibieron aprobación acelerada.
Entre 46 indicaciones que se aprobaron entre 2013 y 2017 y tuvieron más de cinco años de seguimiento, solo 20 (43%) demostraron un beneficio clínico (ya sea una supervivencia general más larga o una mejor calidad de vida) en ensayos confirmatorios.
De los 46 medicamentos que recibieron aprobación acelerada durante este período, 29 (63%) se convirtieron a aprobación regular completa, 10 (22%) fueron retirados y siete (15%) todavía tenían estado acelerado.
El tiempo desde la aprobación acelerada hasta la regular aumentó de 1,6 años a 3,6 años.
Por el contrario, el tiempo hasta la retirada disminuyó de 9,9 años a 3,6 años.
"Las decisiones de retirada más rápidas y adecuadas son algo bueno para los pacientes, ya que garantizan que los medicamentos ineficaces estén en el mercado durante un período de tiempo más corto", afirmó Liu.
“Si bien nuestro estudio mostró un aumento en el tiempo entre la aprobación acelerada y la conversión a aprobación regular, creemos que las decisiones de conversión deben ser oportunas pero, lo que es más importante, respaldadas por resultados clínicos de alta calidad, y que esto es fundamental para el funcionamiento adecuado. de la vía de aprobación acelerada”.
Website JAMA:
https://jamanetwork.com/journals/jama