Al marcar un importante esfuerzo de debut en lo que puede ser un largo camino hacia el uso del método de edición de genes CRISPR para curar el VIH en humanos, los investigadores han descubierto que su uso de la tecnología para editar células madre inmunes resultó seguro, incluso si su esfuerzo por erradicar el el virus falló, informa NPR.
Publicando sus hallazgos en The New England Journal of Medicine, un equipo de investigación chino dirigido por Hongkui Deng, PhD, profesor de biología celular en la Universidad de Pekín en Beijing, usó CRISPR para editar las células madre y progenitoras hematopoyéticas (HSPC) de un 27- hombre de un año que tenía VIH y leucemia linfoblástica aguda.
Los HSPC dan origen a las células sanguíneas que forman el sistema inmunitario.
El objetivo era imitar el mismo éxito logrado en Timothy Ray Brown, también conocido como "el paciente de Berlín".
Como parte de su propio tratamiento contra la leucemia hace más de una década, Brown recibió un par de trasplantes de células madre de un donante que tenía una mutación genética eso interfirió con el coreceptor CCR5 en la superficie de las células CD4, al que se adhiere la mayoría del VIH para comenzar el proceso de infectar la célula.
Brown es la única persona en la historia confirmada que se ha curado del VIH, pero tiene una compañía potencial: "el paciente de Londres".
Según un informe de caso presentado en la Conferencia sobre Retrovirus e Infecciones Oportunistas (CROI) de 2019 en Seattle en marzo, este hombre británico recibió un tratamiento similar y, si continúa sin experimentar un rebote viral mientras no está en tratamiento antirretroviral, en última instancia, también debe ser declarado curado.
En 2017, los investigadores chinos publicaron un artículo en el que lograron utilizar CRISPR para eliminar el VIH de las células inmunes de los ratones.
En el nuevo estudio, el equipo extrajo HSPC del hombre seropositivo que tenía linfoblasticleucemia aguda y usó CRISPR para editar esas células para que generen células inmunes que carecen del núcleoceptor CCR5.
Las células editadas fueron devueltas a su cuerpo como un trasplante de células madre.
Si bien el trasplante aparentemente envió la leucemia del hombre a la remisión, no curó su VIH.
Cuando su terapia antirretroviral se detuvo brevemente en una interrupción de tratamiento monitoreada, su carga viral se recuperó.
El lado positivo es que las células editadas por genes han persistido en su cuerpo durante más de 19 meses.
Sin embargo, solo alrededor del 5% de sus células CD4 tienen la edición CCR5.
En el futuro, a los investigadores les gustaría desarrollar medios para aumentar esa tasa más cerca del 100% en otras personas con la esperanza de que esto erradicaría el virus.
En un editorial adjunto, Carl June, MD, profesor de inmunología en la Universidad de Pennsylvania, elogió el trabajo de los científicos chinos con CRISPR y dijo: "Es un uso exitoso de la tecnología, y es el primero".
Es un buen primer paso".
Website NPR:
https://www.npr.org/
Website The New England Journal of Medicine:
https://www.nejm.org/