Los investigadores han logrado utilizar un mecanismo de edición de genes basado en CRISPR para editar SIV, el primo simio del VIH, de las células de los monos que recibieron una infusión del tratamiento.
El tratamiento incluso se dirigió a las células del reservorio viral, la colección de células infectadas por VIS que, debido a que no se replican, permanecen fuera del radar del tratamiento antirretroviral estándar, que funciona solo en células que están produciendo activamente nuevas copias de virus.
Los investigadores no indicaron que hubieran curado a los animales de SIV.
Pero sus hallazgos representan un avance sustancial en el campo de la cura del VIH.
Al publicar sus hallazgos en Nature Communications, un equipo de investigación dirigido por Kamel Khalili, PhD, de la Universidad de Temple en Filadelfia, diseñó una herramienta de edición de genes CRISPR-Cas9 específica para SIV destinada a cortar el código genético del virus del genoma de las células infectadas.
En un estudio anterior, los investigadores utilizaron con éxito esta herramienta para extraer el ADN del VIS de células en cultivos celulares en el laboratorio.
Descubrieron que la edición era lo suficientemente precisa como para producir un riesgo limitado de efectos potencialmente dañinos fuera del objetivo.
Procedieron a encontrar que el tratamiento era efectivo en cultivos de células y tejidos y en modelos de animales pequeños, incluso en ratones modificados genéticamente para tener sistemas inmunológicos similares a los humanos.
A continuación, los investigadores empaquetaron la herramienta de edición con un portador viral destinado a transportarlo hacia las células infectadas por VIS dentro de los cuerpos de los monos macacos. Seleccionaron al azar tres de esos primates positivos para VIS, dejando un cuarto mono infectado como control.
Luego proporcionaron una única infusión del tratamiento, llamada AAV9-CRISPR-Cas9, a los tres animales experimentales.
Tres semanas después, los científicos recolectaron sangre y tejidos de los cuatro animales.
Descubrieron que en los tres animales que recibieron AAV9-CRISPR-Cas9, el tratamiento se había distribuido a una amplia gama de tejidos, incluida la médula ósea, los ganglios linfáticos y el bazo.
También descubrieron que el tratamiento se había dirigido al reservorio viral de células inmunes CD4 infectadas de forma latente.
El genoma del VIS, descubrieron los científicos, se había escindido de forma eficaz de las células infectadas.
Los autores del estudio tienen la esperanza de poder trasladar este tratamiento a ensayos clínicos en personas que viven con el VIH.
Website Temple Health:
https://www.templehealth.org/
Website Nature Communications:
https://www.nature.com/ncomms