Una subvención de $11 millones de los Institutos Nacionales de Salud financiará un estudio que utiliza células CD4 genéticamente editadas para erradicar reservorios de VIH latentes y también aumentar los recuentos de CD4, según un comunicado de prensa de Sangamo Therapeutics.
Sangamo, que se especializa en terapias genómicas, proporcionará los materiales, el equipo y la experiencia en fabricación para el estudio.
El investigador principal del ensayo clínico será Rafick-Pierre Sekaly, PhD, de la Universidad Case Western Reserve en Cleveland.
Los medicamentos antirretrovirales actuales pueden ayudar a las personas que viven con el VIH a alcanzar un nivel indetectable de virus, pero los medicamentos no pueden curar el VIH porque el virus permanece inactivo en lo que se llama reservorios latentes del VIH; si se detiene el tratamiento, el virus inactivo se activa y se replica.
Como tal, se cree que encontrar una forma de erradicar los reservorios latentes y aumentar los recuentos de CD4 podría conducir a una cura.
El nuevo estudio involucrará a 30 participantes. Los investigadores tomarán las células CD4 de la sangre de 20 participantes y utilizarán una técnica de edición de genes llamada Nucleasa de dedos de zinc para "noquear" el gen CCR5 de las células, lo que significa que las CD4 no tendrán receptores CCR5.
En la mayoría de los casos, el VIH se adhiere a las células CD4 a través de estos receptores, por lo que su eliminación significa que las células no pueden ser infectadas por el virus. (Los CD4 son un tipo de célula T, un glóbulo blanco activo en la respuesta inmune del cuerpo; reciben su nombre de la glándula del timo, donde se producen).
A continuación, los investigadores desarrollarán las nuevas células CD4 modificadas genéticamente y las volverán a infundir en los pacientes.
(Los otros 10 participantes recibirán una infusión de células no modificadas).
Según el comunicado de prensa, el trabajo anterior de Sangamo con células CD4 editadas por CCR5 mostró que el proceso causó un aumento sostenido en los recuentos de CD4 y una reducción significativa del reservorio de VIH.
"Para los pacientes con VIH, los nuevos tratamientos para erradicar permanentemente el depósito de VIH latente y aumentar los recuentos de células T CD4+ -que potencialmente conducen a una cura- son una importante necesidad no satisfecha", dijo Sekaly en el comunicado de prensa.
Agregó que un gran subconjunto de personas que viven con el VIH y en tratamiento "no logra un rebote sostenido en los recuentos de células T, lo que lleva a elevaciones crónicas de la inflamación con mayores riesgos de cáncer y otras enfermedades".
Matt Sharp, un sobreviviente y activista del SIDA a largo plazo, participó en el primer ensayo de seguridad de Sangamo para su terapia genética.
Escribiendo en Facebook, contó su experiencia y abogó por este logro en la investigación del SIDA.
"Una duplicación de las células CD4 después de 30 años fue notable", escribió.
"Empecé a preguntar a todos ... si las personas en el ensayo podrían tener una segunda infusión.
Es posible que mis compañeros participantes y yo nunca obtengamos una segunda infusión de SB-728 [como se llaman las células T editadas por CCR5].
Sin embargo, ahora después de todos estos años, los activistas del tratamiento del SIDA y los investigadores de curación de todo el país trabajaron juntos para finalmente convencer a la FDA [Administración de Alimentos y Medicamentos], Sangamo y otros científicos de que esta segunda prueba debería realizarse".
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