La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha aprobado Pretomanid, un nuevo medicamento que, cuando se combina con otros dos medicamentos, tiene una tasa de curación de casi el 90% y puede acortar el tratamiento de la tuberculosis (TB) altamente resistente a los medicamentos en un año.
Pretomanid es solo el tercer medicamento nuevo contra la tuberculosis aprobado por la FDA en más de 40 años, así como el primero en ser desarrollado por una organización sin fines de lucro, según TB Alliance, que adquirió los derechos del compuesto en 2002.
"La aprobación de la FDA de este tratamiento representa una victoria para las personas que padecen estas formas altamente resistentes a los medicamentos de la enfermedad infecciosa más mortal del mundo", dijo el presidente y CEO de TB Alliance, Mel Spigelman, MD, en un comunicado de prensa.
"Se espera que el nuevo régimen asociado proporcione un tratamiento más corto, más fácil de manejar y altamente eficaz para los necesitados".
La tuberculosis se encuentra entre las enfermedades infecciosas más mortales y es la principal causa de muerte de las personas con VIH en todo el mundo.
Las bacterias que causan la TB se han vuelto resistentes a muchos de los medicamentos utilizados para tratarla. Multirresistente (MDR-TB) no responde a la Isoniazida y la Rifampicina, dos de los medicamentos para la tuberculosis más potentes. La tuberculosis ampliamente resistente a los medicamentos (XDR-TB) es resistente a estos dos medicamentos más antibióticos de Fluoroquinolona y una o más terapias inyectables de segunda línea, lo que hace que sea muy difícil de tratar.
La terapia estándar para la XDR-TB, que involucra múltiples medicamentos tomados durante al menos 18 meses, solo cura aproximadamente un tercio de los pacientes tratados.
Pretomanid (anteriormente conocido como PA-824) es un antibiótico Nitroimidazol que actúa contra cepas de bacterias de la tuberculosis resistentes a los medicamentos.
Se toma como una píldora y generalmente se tolera bien, a diferencia de algunos medicamentos para la tuberculosis existentes que deben administrarse mediante inyección y que pueden causar efectos secundarios graves.
Pretomanid se evaluó en el ensayo de fase III con Nix-TB, que incluyó a 109 personas en Sudáfrica que tenían XDR-TB pulmonar (que afecta los pulmones), TB-MDDR, TB-MDR que no respondieron a otros medicamentos o no pudieron tolerar las terapias existentes. Aproximadamente la mitad vivía con el VIH.
Los participantes fueron tratados con un régimen triple totalmente oral de pretomanida más Sirturo (bedaquilina) y Zyvox (linezolid) durante seis meses.
Entre los 107 pacientes evaluados seis meses después del final del tratamiento, el 89% tenían cultivos de TB negativos, lo que significa que no hay evidencia de infección en curso.
Dos personas extendieron su tratamiento de seis a nueve meses.
El tratamiento fue altamente exitoso tanto para los participantes VIH positivos como negativos.
El tratamiento con el régimen triple generalmente fue bien tolerado en comparación con las terapias existentes para la tuberculosis altamente resistente.
Los eventos adversos incluyen neuropatía periférica (daño nervioso), problemas de visión debido al daño del nervio óptico, erupción cutánea, náuseas, diarrea, recuentos bajos de células sanguíneas debido al daño de la médula ósea y enzimas hepáticas elevadas.
"La TB resistente a múltiples fármacos y la TB ampliamente resistente a los medicamentos son amenazas para la salud pública debido a las opciones de tratamiento limitadas", dijo la comisionada adjunta principal de la FDA, Amy Abernethy, MD, PhD, en un comunicado de prensa.
“Los nuevos tratamientos son importantes para satisfacer las necesidades de salud nacionales y globales del paciente.
Es por eso que, entre nuestros otros esfuerzos para abordar la resistencia a los antimicrobianos, estamos enfocados en facilitar el desarrollo de nuevos tratamientos seguros y efectivos para dar a los pacientes más opciones para combatir infecciones que amenazan la vida".
Abernethy señaló que la pretomanida es el segundo medicamento aprobado por la Ruta de población limitada de la FDA para medicamentos Antibacterianos y Antimicóticos, que facilita el desarrollo de terapias para infecciones graves o potencialmente mortales que afectan a un número relativamente pequeño de personas.
Si bien la TB en general está muy extendida, la XDR-TB aún es poco común.
La etiqueta del medicamento para Pretomanid indicará que solo debe ser utilizado por un grupo limitado de pacientes con TB, lo que refleja la población del estudio.
No está indicado para personas con TB sensible a medicamentos, aquellas con infección de TB latente o aquellas con TB extrapulmonar (fuera de los pulmones).
El Grupo de Acción de Tratamiento (TAG) acogió con beneplácito un régimen más simple y más corto para la TB difícil de tratar, pero expresó su preocupación por reducir el listón para la aprobación de nuevas terapias con solo datos limitados de seguridad y eficacia de un estudio pequeño y no controlado.
"Los programas de desarrollo sólidos basados en ensayos controlados aleatorios deben seguir siendo la barra requerida para la aprobación de nuevos medicamentos y regímenes, incluso y especialmente para la enfermedad infecciosa más mortal del mundo, para garantizar que las personas con TB reciban un tratamiento que cumpla con los más altos estándares científicos de seguridad y eficacia", dijo el director ejecutivo de TAG, Mark Harrington, en un comunicado.
TB Alliance se ha asociado con el fabricante de medicamentos genéricos Mylan para producir Pretomanid; se espera que esté disponible en los Estados Unidos para fin de año.
La organización ha presentado datos a la Organización Mundial de la Salud para considerar el nuevo medicamento que se incluirá en las pautas de tratamiento para la TB altamente resistente.
TB Alliance indicó que está trabajando para que el medicamento esté disponible de forma gratuita o a bajo costo en países de bajos ingresos con una alta carga de TB.
TAG ha pedido un precio global de $1 por día, o alrededor de $ 500 por un curso completo de tratamiento para la TB resistente a los medicamentos.
Website TB Alliance:
https://www.tballiance.org/
Website Centers for Disease Control and Prevention (CDC):
https://www.cdc.gov/
