El 14 de Mayo, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) otorgó la aprobación acelerada de pomalidomida (Pomalyst) para el tratamiento del Sarcoma de Kaposi (SK) relacionado con el SIDA en personas con VIH que no responden a la terapia antirretroviral, así como para KS en VIH -personas negativas.
"Pomalyst ha mostrado resultados positivos en pacientes con sarcoma de Kaposi, independientemente de su estado de VIH", dijo en un comunicado de prensa Robert Yarchoan, MD, jefe de la Subdivisión de Malignidad por VIH y SIDA del Instituto Nacional del Cáncer.
"Además, proporciona una terapia que se toma por vía oral y funciona mediante un mecanismo de acción diferente al de los medicamentos de quimioterapia Citotóxica generalmente utilizados para tratar el sarcoma de Kaposi".
El sarcoma de Kaposi es un cáncer que implica el crecimiento incontrolado de células que recubren los vasos sanguíneos y linfáticos.
Por lo general, causa lesiones cutáneas rojas o púrpuras, pero también puede afectar la boca y los órganos internos, incluidos los ganglios linfáticos, los pulmones y el sistema digestivo.
Es causada por el virus del herpes asociado al sarcoma de Kaposi, también conocido como virus del herpes humano tipo 8.
Una de las primeras manifestaciones observadas de SIDA, KS ha disminuido drásticamente en la era del tratamiento antirretroviral efectivo, ya que menos personas que viven con VIH tienen una supresión inmune avanzada y recuentos muy bajos de CD4.
No obstante, KS sigue siendo el cáncer que define el SIDA más común, incluso a medida que las tasas de algunos cánceres no relacionados con el SIDA aumentan a medida que las personas VIH positivas viven más tiempo.
Pomalyst es un fármaco inmunomodulador relacionado con la talidomida.
Aumenta la función inmune al promover la actividad de las células T y las células asesinas naturales.
Además, inhibe el crecimiento de las células cancerosas y bloquea el desarrollo de los vasos sanguíneos que alimentan los tumores.
Fue aprobado previamente para el mieloma múltiple, un cáncer de sangre que involucra glóbulos blancos en la médula ósea.
La nueva aprobación fue respaldada por los hallazgos del Estudio 12-C-0047, un ensayo clínico de fase I / II realizado por el Instituto Nacional del Cáncer.
Este estudio abierto incluyó a 18 personas VIH positivas y 10 VIH negativas con SK.
La mayoría tenía enfermedad avanzada, pero aquellos con SK sintomático que afectaba sus pulmones u órganos internos fueron excluidos, al igual que aquellos con antecedentes de coágulos sanguíneos.
Todos los participantes recibieron 5 miligramos de Pomalyst oral una vez al día en los días 1 a 21 de cada ciclo de 28 días hasta que experimentaron progresión de la enfermedad o efectos secundarios inaceptables.
También recibieron aspirina diariamente para reducir el riesgo de coágulos sanguíneos.
Todos los participantes VIH positivos estaban tomando terapia antirretroviral combinada.
Entre los participantes VIH positivos, la tasa de respuesta general fue del 67%, con una duración media de respuesta de 12,5 meses.
En el grupo VIH negativo, la tasa de respuesta global fue del 80%, con una duración media de respuesta de 10,5 meses.
En ambos grupos combinados, cuatro personas (14%) experimentaron una remisión completa, y la mitad de los pacientes que respondieron todavía lo estaban haciendo más de un año después.
Pomalyst es generalmente seguro, pero los efectos secundarios son comunes. En el Estudio 12-C-0047, el 11% de los participantes interrumpieron el tratamiento debido a eventos adversos.
Las reacciones adversas más comunes incluyen erupción cutánea, estreñimiento, náuseas, diarrea y anormalidades en las pruebas de laboratorio que incluyen creatinina elevada, glucosa o enzimas hepáticas ALT y disminución de fosfato o calcio.
Puede causar el agotamiento de los glóbulos blancos (neutropenia), glóbulos rojos (anemia) y plaquetas (trombocitopenia) recuentos bajos de glóbulos blancos (neutropenia), lo que puede provocar infecciones, fatiga y sangrado fácil.
Los efectos secundarios menos comunes pero más graves incluyen trombosis venosa profunda (coágulos sanguíneos), embolia pulmonar, ataques cardíacos y accidentes cerebrovasculares.
Al igual que la talidomida, Pomalyst puede causar defectos congénitos graves si se usa durante el embarazo, y las personas en edad fértil deben usar métodos anticonceptivos confiables.
"Los pacientes con sarcoma de Kaposi han tenido pocas opciones para controlar su enfermedad durante dos décadas", dijo Diane McDowell, MD, de Bristol Myers Squibb en un comunicado de prensa de la compañía.
"Estamos entusiasmados de que la investigación adicional sobre Pomalyst en esta área de enfermedades raras haya dado como resultado nuestra capacidad de proporcionar una opción de tratamiento oral muy necesaria para los pacientes".
Se espera que los medicamentos que reciben aprobación acelerada en función de las tasas de respuesta en los primeros estudios se sometan a pruebas adicionales en ensayos aleatorios más grandes para confirmar los beneficios clínicos, como una mejor supervivencia y la FDA puede rescindir la aprobación si no están a la altura.
Website Bristol Myers Squibb:
https://www.bms.com/
